Tecelra (afamitresgene autoleucel), metastatik sinovial sarkoması olan böyüklərin müalicəsi üçün gen terapiyası tərəfindən təsdiq edilmişdir. FDA. Təsdiq çoxmərkəzli, açıq etiketli klinik sınaqda təhlükəsizlik və effektivliyin qiymətləndirilməsinə əsaslanırdı. FDA tərəfindən təsdiqlənmiş ilk T hüceyrə reseptorudur (TCR) gen terapiyası.
Tək IV doza kimi tətbiq edilən Tecelra, sinovial sarkomada xərçəng hüceyrələri tərəfindən ifadə edilən MAGE-A4 antigenini hədəf alan TCR-ni ifadə etmək üçün dəyişdirilmiş xəstənin öz T hüceyrələrindən hazırlanmış otoloji T hüceyrə immunoterapiyasıdır.
Bulantı, qusma, yorğunluq, infeksiyalar, qızdırma, qəbizlik, nəfəs darlığı, qarın ağrısı, ürəklə əlaqəli olmayan sinə ağrısı, iştahanın azalması, sürətli ürək döyüntüsü, bel ağrısı, hipotenziya, ishal və şişkinlik bu müalicə ilə əlaqəli ən çox görülən mənfi reaksiyalardır. Xəstə aqressiv immun sistemi reaksiyasının təhlükəli növü ilə qarşılaşa bilər və həmçinin İmmun Effektor Hüceyrə ilə əlaqəli Neyrotoksiklik Sindromu (ICANS) nümayiş etdirə bilər. Beləliklə, bu müalicəni alan xəstələrə nəzarət edilməlidir və Tecelra qəbul etdikdən sonra ən azı dörd həftə avtomobil idarə etməmək və ya təhlükəli fəaliyyətlə məşğul olmamaq tövsiyə olunur.
Sinovial sarkoma nadir bir formadır xərçəng bədxassəli hüceyrələrin inkişaf etdiyi və yumşaq toxumalarda şiş meydana gətirdiyi. Bədənin bir çox yerində baş verə bilər, ən çox ətraflarda inkişaf edir. Bu, potensial həyati təhlükəsi olan bir xərçəngdir və fərdlərə dağıdıcı təsir göstərir. Hər il sinovial sarkoma ABŞ-da təxminən 1,000 insana təsir edir və ən çox 30 yaş və ya daha kiçik yaşlı kişilərdə baş verir.
Müalicə adətən şişi çıxarmaq üçün cərrahi müdaxiləni əhatə edir və həmçinin radioterapiya və/yaxud kemoterapiya da daxil ola bilər. Tecelra-nın təsdiqi tez-tez məhdud müalicə variantları ilə üzləşən təsirlənmiş insanlar üçün yeni seçim təqdim edir.
Tecelra-nın təsdiqi Adaptimmune, MMC-yə verildi.
***
References:
- FDA, böyüklərin metastatik sinovial sarkoması ilə müalicəsi üçün ilk gen terapiyasını təsdiqləyir. 02 avqust 2024-cü il tarixində dərc edilmişdir. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapy-treat-adults-metastatic-synovial-sarcoma
***
, a gene therapy for the treatment of adults with metastatic synovial sarcoma has been approved by the FDA. The approval was based on assessment of safety and effectiveness in a multicentre, open-label clinical trial. It is the first FDA-approved T cell receptor (TCR) gene therapy.){kind=link}