İnhibitorları olan hemofiliya A və ya B üçün Concizumab (Alhemo).

Concizumab (kommersiya adı, Alhemo), monoklonal antikor FDA tərəfindən 20 dekabr 2024-cü ildə faktor VIII inhibitorları olan hemofiliya A və ya IX faktor inhibitorları olan hemofiliya B olan xəstələrdə qanaxma epizodlarının qarşısının alınması üçün təsdiq edilmişdir. Avropa Dərman Agentliyi (EMA) tərəfindən bir neçə gün əvvəl 16 dekabr 2024-cü ildə eyni əlamətlər üçün təsdiq almışdı.  

Bəzi hemofiliyalı xəstələrdə qanaxma pozğunluğunun müalicəsi üçün “laxtalanma faktorlu dərmanlar” qəbul edən xəstələrdə anticisimlər (laxtalanma faktorlu dərmanlara qarşı) əmələ gəlir. Yaranan antikorlar "laxtalanma faktoru olan dərmanların" təsirini maneə törədir, onların effektivliyini azaldır. Bu vəziyyət hal-hazırda laxtalanma faktorlarının gündəlik inyeksiyaları vasitəsilə immun tolerantlığın yaradılması ilə müalicə olunur. Concizumabın (Alhemo) təsdiqlənməsi belə xəstələrə alternativ müalicəni təmin edir.  

Concizumab gündəlik olaraq subkutan inyeksiya şəklində verilir.  

Alhemonun təsdiqi onun təhlükəsizliyi və effektivliyinin çoxmillətli, çoxmərkəzli, açıq etiketli, 3-cü faza klinik sınaqda qiymətləndirilməsinə əsaslanırdı. Sınaqda, profilaktikası olmayan qrupla müqayisədə Alhemo müalicəsi qrupu üçün illik qanaxma nisbətləri (ABR) 86% azaldı.  

Hemofiliyada qanaxma pozğunluqları laxtalanma faktorlarının qeyri-kafi olması səbəbindən baş verir. Hemofiliya A, laxtalanma faktoru VIII çatışmazlığı, hemofiliya B isə IX faktorun aşağı səviyyədə olması səbəbindən yaranır. XI funksional amilin çatışmazlığı hemofiliya C üçün cavabdehdir. Bu şərtlər itkin faktorun funksional əvəzi kimi kommersiya məqsədilə hazırlanmış laxtalanma faktoru və ya qeyri-amil məhsulunun infuziyası ilə müalicə olunur.  

Octocog alfa (Advate), laxtalanma faktoru VIII-in 'DNT texnologiyasından istifadə edərək genetik olaraq hazırlanmış' versiyası, adətən hemofiliya A-nın profilaktikası, eləcə də tələb olunan müalicəsi üçün istifadə olunur. Hemofiliya B üçün, nonacog alfa (BeneFix) çox istifadə edilən laxtalanma faktoru IX-un mühəndis versiyasıdır.  

Hympavzi (marstacimab-hncq), “toxuma faktoru yolunun inhibitorunu” hədəf alan insan monoklonal antikoru bu yaxınlarda hemofiliya A və ya hemofiliya B olan şəxslərdə qanaxma epizodlarının qarşısının alınması üçün yeni dərman kimi təsdiq edilmişdir.   

*** 

References:  

1. FDA inhibitorları olan hemofiliya A və ya inhibitorları olan hemofiliya B xəstələri üçün qanaxma epizodlarının qarşısını almaq və ya tezliyini azaltmaq üçün dərmanı təsdiqləyir. Göndərilib 20 dekabr 2024. Əlçatandır https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-drug-prevent-or-reduce-frequency-bleeding-episodes-patients-hemophilia-inhibitors-or 

2. EMA. Alhemo - Concizumab. Mövcuddur https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/alhemo və https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1881.htm  

3. NHS. Hemofiliyanın müalicəsi. Burada mövcuddur https://www.nhs.uk/conditions/haemophilia/treatment/ 

4. XNM. Hemofiliyanın müalicəsi. Burada mövcuddur  https://www.cdc.gov/hemophilia/treatment/index.html 

Əlaqədar məqalə 

• Hympavzi (marstacimab): Hemofiliya üçün yeni müalicə. Elmi Avropa. 12 oktyabr 2024-cü il tarixində göndərilib. Bu ünvanda mövcuddur https://www.scientificeuropean.co.uk/medicine/hympavzi-marstacimab-new-treatment-for-hemophilia/ 

***