Qfitlia (Fitusiran): Hemofiliya üçün yeni siRNA əsaslı müalicə  

Qfitlia (Fitusiran), hemofiliya üçün yeni siRNA əsaslı müalicə FDA təsdiqini aldı. Bu birdir kiçik müdaxilə edən RNT (siRNA) əsaslanan terapevtik antitrombin (AT) və toxuma faktoru yolunun inhibitoru (TFPI) kimi təbii antikoaqulyantlara müdaxilə edir. Qaraciyərdə AT mRNT-yə bağlanır və AT translyasiyasını bloklayır, bununla da antitrombini azaldır və trombin istehsalının yaxşılaşdırılması. İki ayda bir dəfə subkutan inyeksiya şəklində tətbiq olunur. Enjeksiyonların dozası və tezliyi hədəf diapazonda antitrombin fəaliyyətini təmin edən INNOVANCE Antitrombin kompanion diaqnostikasından istifadə etməklə tənzimlənir. Sabit doza təsdiq edilmir. Yeni müalicə xəstələr üçün əhəmiyyət kəsb edir, çünki digər mövcud variantlardan daha az tətbiq olunur.  

Qfitlia (fitusiran) ABŞ-da (28 mart 2025-ci ildə) hemofiliya A və ya hemofiliya B olan böyüklərdə və 12 yaşdan yuxarı uşaqlarda, amil VIII və ya IX inhibitorları (neytrallaşdırıcı antikorlar) ilə və ya onsuz qanaxma epizodlarının qarşısının alınması və ya azaldılması üçün müntəzəm profilaktika üçün təsdiq edilmişdir. Yeni müalicə əhəmiyyətlidir, çünki digər mövcud variantlara nisbətən daha az (iki ayda bir dəfə başlayaraq) tətbiq olunur.  

Hemofiliyada qanaxma pozğunluqları laxtalanma faktorlarının qeyri-kafi olması səbəbindən baş verir. Hemofiliya A laxtalanma faktoru VIII (FVIII), hemofiliya B isə IX amilin (FIX) aşağı səviyyədə olması səbəbindən yaranır. XI funksional amilin çatışmazlığı hemofiliya C üçün cavabdehdir. Bu şərtlər itkin faktorun funksional əvəzi kimi kommersiya məqsədilə hazırlanmış laxtalanma faktoru və ya qeyri-amil məhsulunun infuziyası ilə müalicə olunur.  

Octocog alfa (Advate), laxtalanma faktoru VIII-in 'DNT texnologiyasından istifadə edərək genetik olaraq hazırlanmış' versiyası, adətən hemofiliya A-nın profilaktikası, eləcə də tələb olunan müalicəsi üçün istifadə olunur. Hemofiliya B üçün, nonacog alfa (BeneFix) çox istifadə edilən laxtalanma faktoru IX-un mühəndis versiyasıdır.   

Hympavzi (marstacimab-hncq) ABŞ-da (11 oktyabr 2024-cü ildə) və Aİ-də (19 sentyabr 2024-cü ildə) hemofiliya A və ya hemofiliya B olan şəxslərdə qanaxma epizodlarının qarşısının alınması üçün yeni bir dərman kimi təsdiq edilmişdir. Bu, insan monoklonal anticisimdir, qanaxma faktoru antikorları adlanan qanaxmanın qarşısını alır. yol inhibitoru” və onun antikoaqulyasiya fəaliyyətini azaldır və bununla da trombinin miqdarını artırır. Bu hemofiliya B üçün ilk, faktorsuz və həftədə bir dəfə edilən müalicədir. 

Digər monoklonal antikor, Concizumab (Alhemo) ABŞ-da (20 dekabr 2024-cü ildə) və Aİ-də (16 dekabr 2024-cü ildə) hemofiliyalı A, VIII faktor inhibitorları ilə və ya hemofiliya B ilə IX faktor inhibitorları olan xəstələrdə qanaxma epizodlarının qarşısının alınması üçün təsdiq edilmişdir. Bəzi hemofiliyalı xəstələrdə qanaxma pozğunluğunun müalicəsi üçün “laxtalanma faktorlu dərmanlar” qəbul edən xəstələrdə anticisimlər (laxtalanma faktorlu dərmanlara qarşı) əmələ gəlir. Yaranan antikorlar "laxtalanma faktoru olan dərmanların" təsirini maneə törədir, onların effektivliyini azaldır. Gündəlik subkutan inyeksiya şəklində tətbiq edilən Concizumab (Alhemo), laxtalanma faktorlarının gündəlik inyeksiyaları vasitəsilə ənənəvi olaraq immun tolerantlıq yaratmaqla müalicə edilən bu vəziyyəti müalicə etmək üçün nəzərdə tutulub. 

Mpavzi (marstacimab-hncq) və Concizumab (Alhemo) monoklonal anticisimlər olsa da, yeni müalicə Qfitlia (fitusiran) antitrombin (AT) və toxuma faktoru yolunun inhibitoru (TFPI) kimi təbii antikoaqulyantlara müdaxilə edən kiçik müdaxilə edən RNT (siRNA) əsaslı terapevtikdir. Qaraciyərdə AT mRNT-yə bağlanır və AT translyasiyasını bloklayır, bununla da antitrombini azaldır və trombin əmələ gəlməsini yaxşılaşdırır.  

Qfitlia (fitusiran) hər iki ayda bir dəfə subkutan inyeksiya şəklində tətbiq olunur. 

Enjeksiyonların dozası və tezliyi hədəf diapazonda antitrombin fəaliyyətini təmin edən INNOVANCE Antitrombin kompanion diaqnostikasından istifadə etməklə tənzimlənir. Sabit doza təsdiq edilmir. Buna baxmayaraq, yeni müalicə xəstələr üçün əhəmiyyət kəsb edir, çünki digər mövcud variantlardan daha az tətbiq olunur. 

*** 

References:  

1. FDA News Release - FDA, Faktor inhibitorları ilə və ya olmayan Hemofiliya A və ya B üçün yeni müalicəni təsdiqləyir. 28 mart 2025-ci il tarixində göndərilib. Bu ünvanda mövcuddur  https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-novel-treatment-hemophilia-or-b-or-without-factor-inhibitors  

*** 

Əlaqədar məqalə: 

• İnhibitorları olan hemofiliya A və ya B üçün Concizumab (Alhemo).  (29 dekabr 2024) 

• Hympavzi (marstacimab): Hemofiliya üçün yeni müalicə (12 Oktyabr 2024)  

***